Avancerede terapier (ATMP)

Det seneste årti er der blevet udviklet og markedsført nye former for avancerede medicinske terapier. Avancerede terapier er en samlebetegnelse, som dækker over genterapier, celleterapier og vævsteknologier. De avancerede terapier tilbyder nye behandlingsmuligheder for patienter, men kommer også med en række udfordringer.

For det offentlige sundhedsvæsen er det forbundet med høje startomkostninger at tage de nye behandlinger i brug. Det skyldes, at prisen pr. dosis er høj sammenlignet med andre lægemidler, og at det er nødvendigt at investere i uddannelse, udstyr, opbevarings- og behandlingskapacitet. Ofte er der betydelig usikkerhed om behandlingernes kliniske effekter og bivirkninger – særligt langtidseffekterne. Endelig stiller de avancerede terapier andre krav til logistik, kvalitetskontrol og datainfrastruktur end mange andre typer lægemidler.

Internationale oversigter over igangværende kliniske forsøg tyder på, at antallet af markedsførte, avancerede terapier vil stige betydeligt i den kommende tiårsperiode.

For at skabe grundlag for en oplyst debat mellem interessenter på lægemiddelområdet har VIVE i denne rapport kortlagt de evalueringsmæssige, finansieringsmæssige og organisatoriske udfordringer og muligheder, som introduktionen af avancerede terapier kan give anledning til i det danske sundhedsvæsen.

Rapporten inkluderer også en kort beskrivelse af aktuelle initiativer i England og Sverige, der handler om evaluering, finansiering og organisering af behandling med avancerede terapier for at skabe mulighed for at lære af udenlandske erfaringer.

Rapporten er finansieret af Pfizer Danmark.

Evalueringsmæssige udfordringer

De evalueringsmæssige udfordringer er ikke nye problemstillinger. Derimod genåbner de avancerede terapier nogle klassiske, metodiske diskussioner.

De metodiske diskussioner handler om:

• Hvordan man håndterer usikkerheden om, hvor stor og hvor langvarig effekten af behandlingen er
• Hvilket perspektiv de sundhedsøkonomiske analyser anvender, herunder om arbejdsmarkedseffekter af behandlingen skal indregnes
• Hvordan man opgør værdien af behandlingen, og hvilke kriterier og principper man bruger til at prioritere behandlinger efter
• Hvorvidt og hvordan værdien af de forventede fremtidige gevinster og omkostninger skal nedskrives (diskontering).

Finansieringsmæssige udfordringer

De finansieringsmæssige udfordringer for avancerede terapier går på, at budgetkonsekvenserne for det offentlige sundhedsvæsen er ganske høje sammenlignet med andre typer lægemiddelbehandlinger, og at langtidsgevinsterne er usikre.

De finansieringsmæssige udfordringer har rejst diskussioner om:

• Brugen af ’managed entry agreements’, dvs. aftaler, hvor producent og indkøber fastsætter betingelser, som skal bidrage til at håndtere usikkerhed om et lægemiddels effektivitet og/eller budgetkonsekvenser
• Fordeling af finansieringsansvar, herunder muligheder for statslig medfinansiering af regionale behandlingsudgifter
• Prisregulering, herunder muligheder for at fremme konkurrencen på markedet for avancerede terapier.

Organisatoriske udfordringer

De organisatoriske udfordringer består i, at de avancerede terapier kommer med særligt komplekse forsyningskæder og opfølgningsbehov, som stiller store krav til sundhedsvæsenets infrastruktur.

De organisatoriske udfordringer har rejst diskussioner om:

• Hvilke krav der skal være til certificeringsprocesser og kvalitetskontrol på hospitaler, som anvender avancerede terapier
• Hvorvidt og hvordan eksisterende datakilder og dataregulering kan understøtte tidlig diagnostik og opfølgning på kliniske effekter af avancerede terapier.

Anbefalinger

På baggrund af kortlægningen foreslår VIVE, at interessenter på lægemiddelområdet drøfter:

Evaluering

• Hvilke krav der skal være til brug af ’real world data’ ved dokumentation af lægemidlers kliniske effektivitet
• Hvorvidt der er behov for nye metoder til at undersøge og præsentere beslutningsusikkerheder i medicinsk teknologivurdering
• Hvilke rationaler der skal begrunde in- eller eksklusion af arbejdsmarkedseffekter ved vurdering af lægemidlers omkostningseffektivitet
• Hvordan centrale prioriteringskriterier skal operationaliseres, herunder Medicinrådets alvorlighedsprincip
• Hvilke rationaler der skal begrunde en ændring eller bibeholdelse af de eksisterende diskonteringspraksisser.

Finansiering

• Hvilke kriterier der skal guide beslutninger om, at Amgros kan indgå i forhandlinger om brug af managed entry agreements
• Hvilke muligheder og risici der kan være ved at indføre en øremærket national pulje til finansiering af nye lægemidler, som indføres via managed entry agreements
• Hvilke erfaringer der hidtil er opnået med internationale indkøbssamarbejder
• Hvilke muligheder der er for at reducere adgangsbarrierer til markedet for avancerede terapier.

Organisering

• Hvilke muligheder der er for at harmonisere certificeringskrav og kvalitetskontrol for hospitaler, som håndterer avancerede terapier
• Hvilke kriterier der skal guide Sundhedsministeriets beslutninger om at indføre befolkningsscreening for genetisk sygdom
• Hvilke muligheder og risici der er ved at anvende eksisterende datakilder til opfølgning på managed entry agreements, herunder spørgsmål om datakvalitet
• Hvordan nuværende regulatoriske principper om sekundær brug af sundhedsdata skal fortolkes i relation til opfølgning på kliniske effekter af avancerede terapier, og om der er behov for en revision af de eksisterende regulatoriske principper.

Metode

Kortlægningen bygger fortrinsvis på litteraturgennemgang. Som et supplement til litteraturgennemgangen er der foretaget ni ekspertinterviews for at sikre opdateret viden om eksisterende praksisser vedrørende evaluering, indkøb, finansiering og organisering af behandling med avancerede terapier i Danmark, Sverige og England.