Strategies of Stratification: Regulating market access in the era of personalized medicine

Stadigt flere lægemidler målrettes genetiske sygdomsmekanismer. Det betyder, at patienter, som tidligere ikke kunne behandles for deres sygdom, i de senere år har fået adgang til behandling.

Det har skabt nye behandlingsmuligheder for patientgrupper, som ikke tidligere har haft adgang til behandling. Imidlertid er de nye lægemidler ofte højt prissat, markedet er uigennemsigtigt, og dokumentationen for behandlingseffekten er typisk behæftet med usikkerheder. Det rejser vanskelige spørgsmål om, hvilke nye behandlinger der skal indføres i sundhedsvæsenet, og hvilke patienter der skal have adgang.

I denne artikel undersøger vi, hvilke regulatoriske udfordringer der i praksis kan opstå, når der skal sættes grænser for, hvem der kan få adgang til nye behandlinger. Artiklen udgår fra forskningsprojektet INFORMED, der er blevet til på baggrund af en bevilling fra Novo Nordisk Fonden.

Artiklen bygger på et kvalitativt casestudie af Medicinrådets beslutningsproces vedrørende lægemidlet nusinersen, som er godkendt af det europæiske lægemiddelagentur (EMA) til behandling af muskelsvindsygdommen 5q spinal muskelatrofi (SMA). Analysen dækker perioden fra EMAs markedsføringsgodkendelse i maj 2017 til Medicinrådets anden anbefaling vedrørende nusinersen i maj 2018.

Resultater

Regulatoriske vurderinger af lægemidlers værdi fremstilles ofte som en teknokratisk proces, hvor systematisk analyse af effekter og omkostninger medfører entydige resultater, der kan understøtte effektiv brug af begrænsede sundhedsressourcer. I tråd med internationale studier viser denne artikel, at der i praksis kan være usikkerheder, som skaber rum for forhandling om, hvilken værdi en behandling har for hvilke patienter.

I den konkrete case drejede forhandlingerne sig ikke kun om behandlingens effektivitet, men også om, hvorvidt og på hvilket grundlag patientpopulationen kunne opdeles i subgrupper. SMA er både karakteriseret ved genetiske og fysisk observerbare symptomer – og der er ikke en entydig relation mellem de to typer symptomer. Denne uvished har aktører med forskellige interesser kunnet udnytte til at argumentere for en henholdsvis bred eller snæver adgang til den nye behandling.

Vurderingen af nye lægemidler – og andre medicinske teknologier – har en teknisk karakter. Derfor kan det være vanskeligt for udenforstående at gennemskue, hvilke metodiske valg der er afgørende for resultatet af vurderingen – og hvilke antagelser de bygger på. I denne artikel peger vi på, at det er væsentligt at kaste lys på og sikre transparens om det metodiske grundlag, som stratificering (opdeling) af patientpopulationer bygger på, fordi de resulterende prioriteringsbeslutninger har stor betydning for de patientgrupper, de vedrører.

Datagrundlag

Artiklen er baseret på en analyse af officielle dokumenter, herunder vurderingsrapporter publiceret af EMA og Medicinrådet, høringssvar fra lægemiddelproducenten Biogen og Muskelsvindfonden samt debatartikler publiceret i nyhedsmedier. Indsigterne fra dokumentanalysen er suppleret med baggrundsinterview med ansatte i Medicinrådets sekretariat, medlemmer af medicinrådets fagudvalg vedrørende spinal muskelatrofi, medlemmer af Medicinrådet, repræsentanter fra Muskelsvindfonden samt en repræsentant fra Biogen.

’Læs mere’: